Medicina de precizie oferă rezultate puternice pentru fibrosarcomul infantil și alte tumori solide.
Cercetătorii de la Spitalul pediatric din Philadelphia (CHOP) și Grupul pentru oncologie infantilă (COG) au descoperit că un medicament cu administrare orală care oprește creșterea celulelor canceroase, a fost foarte eficient la pacienții pediatrici cu fibrosarcom infantil (IFS) nou diagnosticat sau alte tumori solide care au o fuziune genetică a receptorului neurotrofic tirozin kinazei (NTRK) fără o mutație de rezistență dobândită cunoscută.
Studiul, publicat luni, în Journal of Clinical Oncology, este primul care testează medicina de precizie într-un cadru de primă linie în toate tipurile diferite de tumori solide pe baza unui biomarker genetic, și nu a histologiei.
Acestă cercetare este pe cale să redefinească abordarea tratamentului pentru fibrosarcomul nou diagnosticat și alte tumori solide cu fuziunea genei NTRK , reducând sau eliminând potențial necesitatea ca acești pacienți să primească chimioterapie.
„Medicina de precizie transformă îngrijirea cancerului pediatric, oferind tratamente personalizate care aduc noi speranțe pentru rezultate mai bune și un viitor mai luminos pentru copii și familiile lor”, a declarat luni, într-un comunicat, dr. Theodore W. Laetsch, autorul principal al studiului și oncolog pediatru la CHOP, care conduce Programul de dezvoltare terapeutică și Programul de tumori maligne foarte rare, al spitalului.
IFS, un sarcom rar al țesuturilor moi, se prezintă de obicei ca o tumoră localizată. Deși intervenția chirurgicală vindecă adesea IFS, sugarii prezintă frecvent tumori cu creștere rapidă care nu pot fi îndepărtate prin intervenție chirurgicală și necesită chimioterapie, care poate dăuna grav organelor și țesuturilor în curs de dezvoltare ale unui copil mic.
Medicamentul larotrectinib a fost aprobat în 2018 de către administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) pentru pacienții pediatrici și adulți cu tumori solide care prezintă o fuziune a genei NTRK fără o mutație de rezistență dobândită cunoscută, care sunt metastatice sau la care rezecția chirurgicală este susceptibilă de a avea efecte secundare severe, și care nu au tratamente alternative satisfăcătoare sau al căror cancer a progresat în urma tratamentului.
Spre deosebire de tratamentele tradiționale orientate către anumite tipuri de cancer în funcție de localizarea lor în organism, larotrectinib vizează fuziunea NTRK prezentă în tumoră, ceea ce îl face eficient în diferite tipuri de cancer care au în comun această mutație.
Cercetătorii au efectuat anterior cercetări de primă linie ale medicamentelor de precizie pentru neuroblastom și sarcomul Ewings, însă acesta este primul studiu care înscrie pacienți cu orice tip de cancer bazat pe o mutație genetică specifică.
În acest studiu, cercetătorii au analizat 33 de pacienți între octombrie 2019 și iulie 2022: 18 cu IFS și 15 cu alte tumori solide. Pacienții, a căror vârstă medie a fost de 8 ani, au primit larotrectinib de două ori pe zi, în cicluri de câte 28 de zile pentru o durată predefinită a tratamentului, variind de la 6 la 26 de cicluri, în funcție de răspunsul la tratament și dacă tumora putea fi îndepărtată în siguranță prin intervenție chirurgicală.
Obiectivul final principal a fost rata de răspuns obiectiv (ORR) în cadrul a șase cicluri la pacienții cu IFS, care se referă la procentul de pacienți al căror cancer se micșorează sau dispare complet după tratament pe baza testelor medicale. Obiectivele secundare au inclus supraviețuirea fără evenimente (EFS) și supraviețuirea globală (OS).
ORR în cadrul a șase cicluri a fost de 94% în rândul copiilor cu IFS și de 60% în rândul copiilor cu alte tumori solide. Doi pacienți, unul cu IFS și unul cu o altă tumoră solidă, au prezentat progresia bolii în timpul tratamentului și au murit în cele din urmă din cauza bolii. EFS și OS la doi ani în rândul acestor grupuri au fost de 82,2% și 93,8% pentru IFS și 80% și 93,3% pentru alte tumori solide. Pacienții supuși rezecției chirurgicale a tumorilor au avut EFS prelungit.
„Acest studiu validează larotrectinib ca terapie de primă linie pentru pacienții cu fibrosarcom nou diagnosticat și alte tumori solide care posedă, de asemenea, o fuziune a genei NTRK”, a declarat dr. Laetsch, care este și membru al echipei de terapii celulare/celule T cu receptor antigenchimeric (CAR T) de la CHOP.
„Scopul nostru este întotdeauna să prezentăm cea mai sigură și mai eficientă abordare de tratament pacienților noștri, care include scutirea acestora de complicațiile pe termen scurt și lung ale chimioterapiei”, a mai precizat medicul.